미국 FDA, 기면증 1형 근본 원인 치료제 '오제풀' 승인

노형석 기자

작성일 2026-08-07 08:02

미국 식품의약국(FDA)이 다케다 제약의 경구용 오렉신 수용체 2(OX2R) 작용제인 '오제풀(ORZEYFUL, 성분명: 오베포렉스톤)'을 성인 기면증 1형(NT1, 탈력발작 동반 기면증) 치료제로 승인했다고 다케다 제약이 밝혔다.

기면증 1형은 오렉신 결핍으로 인해 발생하는 만성 질환으로, 환자들의 삶에 심각한 영향을 미칠 수 있다. 최초의 오렉신 치료제인 오제풀은 질병의 근본 원인을 치료하는 미국 내 유일한 치료제로 인정받았다.

다케다의 줄리 김 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "오제풀의 FDA 승인은 기면증 1형 환자들에게 새로운 치료의 장을 열었다"며, "이 혁신적인 오렉신 치료제를 가능한 한 빨리 환자들에게 제공하기 위해 노력할 것"이라고 말했다.

기면증 1형은 희귀 만성 신경 질환으로, 미국 내 약 12만 명의 환자가 겪고 있다. 환자들은 과도한 주간 졸음, 탈력발작(갑작스러운 근육 톤 상실), 인지 증상, 수면 장애 등을 경험하며 이는 직장, 학업, 사회생활 등 일상생활 전반에 걸쳐 심각한 영향을 미친다.

프로젝트 슬립의 줄리 플라이거 회장 겸 CEO는 "기면증 1형 환자들에게 증상은 이해하는 것 이상으로 일상생활을 재편한다"며, "오제풀의 승인은 치료 선택권을 넓히고 우리 공동체에 큰 희망을 주는 역사적인 순간"이라고 전했다.

오제풀 임상 3상 프로그램의 미국 주요 연구자인 엠마누엘 미뇨 박사는 "지금까지 기면증 1형 환자들은 증상 완화에 초점을 맞춘 치료를 받아왔다"며, "질병의 광범위한 스펙트럼을 치료하는 최초이자 유일한 승인된 오렉신 치료제로서 오제풀은 진료실에서 치료 옵션에 대한 다른 대화를 가능하게 할 것"이라고 언급했다.

이번 승인은 글로벌 임상 3상 시험인 퍼스트라이트(FirstLight, TAK-861-3001)를 포함한 포괄적인 임상 프로그램에 기반한다. 오제풀은 임상 시험에서 위약 대비 기면증 1형의 모든 증상 범위에 걸쳐 유의미하고 의미 있는 개선을 보였다.

다케다는 미국 내 출시 준비를 진행 중이며, 마약단속국(DEA)의 규제 대상 약물 지정 절차가 완료되는 대로 오제풀을 공급할 예정이다.