다케다, 골수증식증 치료제 '미므릴로' 미국 FDA 승인 획득

노형석 기자

작성일 2026-08-31 08:01

일본 다케다제약이 혈액암의 일종인 진성적혈구증가증(Polycythemia Vera, PV) 성인 환자의 적혈구 과다증 치료를 위한 신약 MIMRYLO™(rusfertide)에 대해 미국 식품의약국(FDA)의 신약 허가 신청(NDA) 승인을 받았다고 밝혔다.

MIMRYLO는 체내 철분 분포와 적혈구 과다 생성을 조절하여 헤마토크릿 수치를 제어하는 최초의 헤페시딘 모방체(hepcidin mimetic)로, PV 치료의 주요 목표인 헤마토크릿 수치 45% 미만 유지를 돕는다.

VERIFY 3상 임상시험 결과에 따르면, MIMRYLO 투여 환자의 76.9%가 임상 반응을 보였으며, 혈액 채취(phlebotomy) 부담을 줄이고 피로 개선에도 효과를 나타냈다.

ANDREW T. KUYKENDALL 박사는 "PV 환자에게 있어 조절되지 않는 헤마토크릿 수치는 치명적인 혈전증 위험을 높일 수 있다"며, "기존 치료법인 혈액 채취는 많은 환자에게 부담으로 작용하며 일상생활에 어려움을 초래한다. MIMRYLO의 승인은 적혈구 과다 생성을 유발하는 PV 치료에 있어 새로운 전환점이 될 것"이라고 전했다.

미국 내 약 9만 명에게 영향을 미치는 PV는 적혈구 과다 생산으로 헤마토크릿 수치가 상승하며 혈액 점도를 높여 뇌졸중, 심부정맥 혈전증, 폐색전증 등 치명적인 혈전증 위험을 증가시킨다. 헤마토크릿 수치를 45% 미만으로 유지하는 것은 이러한 혈전증 예방과 함께 심각한 피로, 가려움증, 집중력 저하, 야간 발한 등의 증상 완화에 중요하다. 기존 표준 치료법에도 불구하고 약 78%의 환자가 여전히 조절되지 않는 헤마토크릿 수치를 경험하고 있다.